基因治疗能否同时针对渐冻症的多种致病基因？
渐冻症治疗突破!基因治疗疗效使患者生存期翻倍
然而，这一疗法目前仅适用于SOD1基因突变的渐冻症患者，约占渐冻症患者的2%-6%，并且对于蔡磊这样的患者是否适用，还需进一步研究。蔡磊所患疾病为渐冻症中的一种变异类型...
渐冻人真的治不好吗? - 有问必答
抗谷氨酸药物、神经保护剂、神经营养因子、对症治疗和干细胞基因治疗等
渐冻人蔡磊称他离死亡已经非常近了,渐冻症是种什么病...
运动神经元控制全身肌肉，控制失败，肌肉就不能运动，导致肌肉萎缩，吞咽困难，无法说话，无力呼吸，也就是渐冻。
...基因治疗药物将落地中国,这一药物为什么这么贵?有...
与“渐冻症”同样残酷，SMA患者会逐渐丧失各种运动功能，甚至无法呼吸和吞咽。只不过“渐冻症”一般是成年发病，而SMA一般是婴幼儿时期发病，同时...
全球唯一治疗黏多糖贮积症 ⅣA 型药物因许可证到期将...
即便有些罕见病有药物可医，也会由于种种原因让患者得不到治疗。治疗黏多糖贮积症的唯一药物，唯铭赞就是这样的例子。唯铭赞2019年通过国家绿色...
...罕见病的渐冻症还会有那么多人恐? - 细胞基因治疗...
这个疾病具体的致病机制复杂,目前该病无法治愈,但是可以被有效治疗或缓解疾病进程了,今天看到一则消息是说:治疗渐冻症的AAV基因药物Ⅰ期临床试验在北医三院启动,具体药物机制、疗效数据,...
为什么基因突变的稀有罕见病始终没有突破,该怎么才能...
基因活化治疗也是治疗地中海贫血的一种方法，基因活化治疗是一种比较新的治疗方法，它的目的是让患者的身体产生正常的血红蛋白，从而减轻或避免...
2022 年上半年,全球值得关注的 10 项新药临床试验是...
因此，产品具备治疗脑卒中、渐冻症、阿尔茨海默症等多种神经系统疾病的潜力。FB-1071（EI-1071）是该公司在研管线中进展最快的产品，该药在...
2023年,医药健康领域有哪些创新技术和应用令人瞩目...
一是产品功能整体向着更智能化、个性化、高效化的趋势发展，部分新产品的技术性能及用户体验刷新了行业记录。二是传统健康设备的升级换代以及部分...
你认为超有效的抗衰老的方法是什么?
例如，使用基因治疗方法激活端粒酶的策略已经在肺纤维化和再生障碍性贫血的小鼠模型中取得了治疗效果。3.表观遗传学改变 导致衰老的各种表观遗传...