如何确保基因治疗载体能够精准到达渐冻症相关病变细胞?
渐冻症治疗突破!基因治疗疗效使患者生存期翻倍
这款药物通过鞘内注射方式给药,能够精确靶向突变的SOD1基因mRNA,并促使其降解,有效降低突变型SOD1蛋白和神经丝轻链(NfL)的水平。这一突破性疗法为渐冻症患者带来了新...
渐冻症算重大疾疾吗? - 细胞基因治疗领域 的回答
细胞基因治疗领域 基因治疗药物研发工程师关注 算,肌萎缩侧索硬化症(ALS,也称为渐冻症)的确切病因尚不完全清楚,但是科学家们已经确定了一些可能导致ALS的因素: 遗传因素:大约5%-10%...
什么是干细胞?普及下干细胞知识?
可以通过多向分化机制,再生修复软骨细胞、心肌细胞、肾细胞、胰岛β细胞、血管内皮细胞、神经细胞、肝细胞、上皮细胞、肺细胞和肌腱细胞等,用于改善或治疗骨关节炎、心脑血管疾病、肾功能...
什么是干细胞?干细胞有哪些医学方面得到应用?目前研究...
△ 细胞一分为二,开始复制性增殖 复制式的增殖,可确保染色体上的遗传物质DNA完全一模一样,使细胞的子代和亲代之间保持了遗传物质复制的稳定性...
NK细胞免疫疗法治疗癌症,是否是骗局?
根据目前国家卫计委和食药监局的相关规定,免疫细胞治疗可在三家级医院经伦理委员会批准开展非注册新技术应用临床试验研究。同时,我国新药评审中心...