Vutrisiran

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Vutrisiran用于治疗 ATTR - CM 成人患者

一、核心作用机制与药物特性RNAi 疗法原理：Vutrisiran 是一种小干扰 RNA（siRNA）药物，通过 RNA 干扰（RNAi）机制特异性沉默转甲状腺素蛋白（...

Amvuttra(Vutrisiran)和Onpattro有什么区别?

1. 成分： Amvuttra(Vutrisiran)的活性成分是vutrisiran，而Onpattro的活性成分是patisiran。这两种成分都是RNA干扰剂，可以抑制其靶向基因的表达，并减少体内蛋白质的合...

JPM 2026:小核酸赛道迎来大爆发?

临床数据显示Vutrisiran在改善神经病变症状和降低血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平方面具有显著疗效。该药于2022年获FDA批准，用于治疗成人遗传性转甲...

siRNA发挥作用?

Alnylam于2022年6月14日宣布，FDA批准其siRNA药物Amvuttra（Vutrisiran）用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病...

Amvuttra(Vutrisiran)是不是已经获批了?

据Alnylam制药3月20日的新闻稿，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其RNA干扰治疗药物Amvuttra(通用名：vutrisiran)的补充新药申请(sNDA)，用于治疗成人野生型或遗传性转...

淀粉样变性的多发性神经病用Amvuttra(Vutrisiran)治疗...

Amvuttra(Vutrisiran)这个药的适应症有成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病，而且这个药是个进口药，相关的研究也一直在进行，新的适应症也还在...

Amvuttra(Vutrisiran)的资料哪里可以查到?

2022年6月14日，Alnylam宣布，FDA批准其RNAi药品Amvuttra(Vutrisiran)用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病。hATTR淀粉样变性是一种罕见的、...

首个基于 RNA 干扰(RNAi)技术的药物 20 年后才获批...

首款药物Patisiran包裹在纳米颗粒通过静脉注射给药，每3周打一次药；而新药Vutrisiran只需要皮下注射，每3个月打一次药就行。感受一下Alnylam的...

你希望有什么新药?

07、Vutrisiran 由Alnylam公司开发，是一款皮下注射RNAi疗法，用于治疗遗传性和野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)。Vutrisiran能够靶向并沉默...

小核酸药物即将走完爆发前的最后一公里,创新药企有哪些机会...

纵向迭代开发：创新药企可借鉴Alnylam在ATTR疾病领域的策略，通过快速技术迭代打造多代产品。如Alnylam针对ATTR疾病开发了三代小核酸药物，从第一代Patisiran到第二代Vutrisira...

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