Zolgensma
史上最贵药一支1448万元,为什么那么贵?
一、研发成本高昂 技术复杂性：Zolgensma是一种基因疗法注射剂，其研发过程涉及高度复杂的技术，包括基因编辑、病毒载体构建等，这些技术的研发和...
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Zolgensma是用来治疗脊髓性肌萎缩的AAV基因药物，由瑞士的诺华集团研发。以下是关于Zolgensma的详细介绍：药物用途：Zolgensma主要用于治疗脊髓性肌萎缩，这是一种遗传性神经...
世界上最贵的药是什么 ?
NO.4 Zolgensma Zolgensma是由诺华开发的一款基于AAV9的一次性基因疗法，2019年5月获FDA批准上市，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。在2022年...
进行性肌萎缩怎么治疗?能用什么药物? - 有问... - 有问必答
可以用于成人和儿童的脊髓性肌萎缩症的治疗。用药期间要监测血小板，血凝，肾功能等指标。3.Zolgensma 2019年5月24日，美国食品和药物管理局（...
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Zolgensma是一种基因疗法，患者只需接受一次静脉注射给药，就能在细胞中长期表达SMN蛋白，实现长期缓解甚至治愈。这种显著的治疗效果是导致其价格昂贵的重要原因之一。成本高...
...让血友病、SMA等不再“无药可医”
SMA是一种由SMN1基因突变引起的罕见遗传性疾病，导致运动神经元进行性退化，最终引发肌肉无力和萎缩。Zolgensma：2019年5月，FDA批准Zolgensma（Onasemno...
目前市场上最贵的药物是什么?它治疗什么疾病?
Zolgensma的目前定价为212.5万美元，被喻为制药史上单价最贵的药物。目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。在美国市场，诺华和相关...
脊肌萎缩症有新药了吗?
目前还没有治疗脊肌萎缩症的特效药，但诺西那生钠以及Zolgensma两种药物能够很大程度上改善疾病的症状。脊肌萎缩症是一类由脊髓前角运动神经元...
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Zolgensma是由瑞士制药公司诺华（Novartis）旗下的基因治疗部门研发的。诺华是一家全球性的医疗健康企业，总部位于瑞士巴塞尔，业务遍及全球150多个国家和地区，涉足创新专利药...