patisiran
历经20年,基因沉默技术终获 FDA 批准
一、核心事件：Patisiran获批的里程碑意义药物作用机制：Patisiran通过RNAi技术沉默导致遗传性甲状旁腺素淀粉样变性（hATTR）的异常基因，减少变性的...
脂质体介绍之十一:Onpattro(patisiran脂质体)
脂质体Onpattro(patisiran)的革新：首个siRNA药物的里程碑 2018年，一款革命性的RNA药物Onpattro（patisiran）在全球范围内上市，它标志着siRNA疗法从理论到实际治疗的突破。
小核酸药物是什么?
03 成功案例：Patisiran如何借“修饰”问鼎FDA？图2 上市药物ONPATTRO（patisiran）Patisiran是全球首款获批的siRNA药物，用于治疗遗传性ATTR淀粉样...
基因治疗的现状是怎么样的?未来是否有可能找到适用于...
序 2025 年 5 月 5 日消息，强生旗下潜在同类首创的AAV 基因疗法 bota-vec 治疗 X 连锁视网膜色素变性的 III 期LUMEOS 研究未能达到主要...
9:3高票通过!FDA专家咨询委员会:AInylam 这款药,虽然疗效差...
Patisiran药物背景Patisiran是Alnylam的核心产品之一，既是“全球首款RNAi药物”也是“全球首款siRNA药物”，帮助Alnylam确立了RNAi领域的领先地位。尽管patisir...
Onpattro治疗伴有多发性神经病的成人遗传性转甲状腺素蛋白淀...
Onpattro是用于治疗伴有多发性神经病的成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的有效药物，其活性成分Patisiran可促进转甲状腺素蛋白的降解。具体介绍如下：适用人群：Aln...
小核酸药物的化学修饰策略解析与应用
应用场景：常与其他修饰联合使用。例如，Patisiran结合2’-OMe、2’-F和PS修饰，同时优化碱基序列以降低免疫反应。二、化学修饰对siRNA药物稳定性的影响核酸外切酶稳定性 机...
2023 年诺贝尔生理学或医学奖授予 mRNA 研究的两名...
经过多年的逐步完善，直到 2010 年代，一款名为 patisiran 的药物使用这种关键技术，在人体试验中证明了这项技术是对人体是安全的，为 mRNA ...
Alnylam首款RNAi药物,迎战FDA专家咨询委员会:曾经的“手...
Patisiran是Alnylam的核心产品，也是全球首款RNAi药物。它已被FDA批准用于治疗成人遗传性ATTR淀粉样变性的多发性神经病变。在2022年，patisiran的销售额达到了5.58亿美元。FDA...
Onpattro(patisiran)的注意事项是什么?
【Onpattro(patisiran)警告和注意事项】1.输液相关反应 在接受Onpattro治疗的患者中观察到输注相关反应(IRRs)。在临床研究中，所有患者都接受了皮质类固醇、对乙酰氨基酚...